Células madre transgénicas salvan la vida a un ‘niño mariposa’

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Los científicos han combinado células madre y terapia génica para reemplazar el 80% de su piel.

Cuando una condición genética rara (epidermis bullosa o piel de mariposa) destruyó casi el 80% de la piel de un niño de 7 años, los médicos estaban seguros de que moriría. Sin embargo, un tratamiento de terapia genética experimental le ha salvado la vida.

La epidermolisis bullosa es una enfermedad genética que mantiene unidas las dos capas de la piel, la dermis y la epidermis, transformando la piel en un tejido excesivamente frágil que hasta el roce de un tejido provoca ampollas y heridas.

Actualmente no existe cura para la piel de mariposa, esta crónica de cómo una terapia genética experimental salvó la vida de un pequeño, da esperanza a los cientos de miles de familias afectadas por esta enfermedad en todo el mundo.

“Cuando el niño fue admitido en nuestro centro de quemaduras, estaba en estado séptico, había perdido rápidamente casi dos tercios de su superficie corporal por lo que tuvimos muchos problemas durante los primeros días para mantenerlo vivo”, explica Tobias Rothoeft, coautor del trabajo a la revista Nature.

Mientras Rothoeft y su equipo estaban haciendo todo lo posible por mantener vivo al niño, el científico Michele De Luca, profesor de bioquímica y director del Centro de Medicina Regenerativa “Stefano Ferrari” en la Universidad de Módena y Reggio Emilia (Italia) comenzaron a probar células madre en su laboratorio.

Arrancaba la terapia experimental.

Los científicos tuvieron que corregir la mutación genética que causa la epidermolisis bullosa y nunca antes habían tratado de reparar tanta cantidad de tejido a la vez. Finalmente, fabricaron una nueva dermis a partir de sus propias células de la piel, de una de las pocas zonas del cuerpo del niño que aún permanecían intactas.

Para cuando el niño entró en su primera operación, había perdido casi el 80% de su piel. Aplicaron los injertos de piel modificados genéticamente en sus brazos y piernas y lo mantuvieron en coma artificial durante 12 días para mantener los injertos inmóviles y permitir que las células se adhirieran. El procedimiento fue un éxito y el paciente mostró los primeros signos de mejoría.
Los médicos llevaron a cabo una segunda y una tercera operación para cubrir su espalda, nalgas y partes de sus hombros, manos y pecho con nuevos injertos de piel modificados genéticamente.

Tras pasar casi 8 meses en la unidad de cuidados intensivos, el niño pudo volver a casa. Y no solo eso. Su mejoría ha sido notable. Tras 21 meses, el niño está bastante bien. “La piel es de buena calidad, es perfectamente lisa y bastante estable. Todavía tiene algunas ampollas en áreas no trasplantadas, pero nunca más ha tenido ampollas en áreas ya tratadas”, aclara Rothoeft.

Este joven paciente no solo ha salvado su vida sino que su calidad de vida ha mejorado significativamente. Hace vida normal y juega al fútbol con sus hermanos y amigos.

“El cambio pasa de estar con morfina todo el día a ninguna droga en este momento”, expone Rothoeft. Y es que, aunque no se ha conseguido curar la enfermedad -pues esta patología afecta a todas las células del organismo-, sí que se ha logrado algo histórico: regenerar toda la zona dañada por tan cruel enfermedad.

Un gran avance para la terapia génica

Para el campo de la terapia génica, esta es claramente una historia de éxito. Lo que el equipo también pudo demostrar con este trabajo es que solo se necesita un pequeño número de células madre para regenerar la piel y da esperanzas para los muchos pacientes -casi 500.000 personas en el mundo- que sufren de piel de mariposa.

Referencia: Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells. Tobias Hirsch, Tobias Rothoeft. Nature (2017) DOI: doi:10.1038/nature24487

Imagen: photographer: Wayne Chasan

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